5月13日，由國(guó)藥國(guó)際臨時(shí)進(jìn)口的罕見(jiàn)病杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）首批臨床用藥地夫可特交接儀式在北京協(xié)和醫(yī)院舉行并開(kāi)出我國(guó)內(nèi)地首張?zhí)幏?/span>，北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)從國(guó)藥國(guó)際董事長(zhǎng)周頌手中接過(guò)承載著罕見(jiàn)病患者生命希望的小藍(lán)箱，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康、北京首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)副主任王卿共同見(jiàn)證。
DMD是一種遺傳性神經(jīng)肌肉病，也是最常見(jiàn)的進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良，收錄于我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》?；颊咄ǔＴ?歲前發(fā)病，不經(jīng)治療，多數(shù)患者將在20歲左右因呼吸或心力衰竭死亡。數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)跟國(guó)外的發(fā)病率相當(dāng)，當(dāng)前國(guó)內(nèi)預(yù)估該病患者人數(shù)在7萬(wàn)人以上。DMD迄今尚無(wú)治愈方法，相較其他糖皮質(zhì)激素類藥物，地夫可特的優(yōu)勢(shì)在于對(duì)患者疾病所處階段無(wú)限制，適用人群更加廣泛，體重增加等不良反應(yīng)的發(fā)生率更低，患者依從性更好，整體治療效果更為顯著。
按照國(guó)務(wù)院國(guó)資委和國(guó)藥集團(tuán)部署要求，國(guó)藥國(guó)際把服務(wù)國(guó)家重大戰(zhàn)略、保障人民生命健康作為最重要的核心功能，此次罕見(jiàn)病臨床急需藥品進(jìn)口就是踐行央企使命責(zé)任的一個(gè)縮影。國(guó)藥國(guó)際充分發(fā)揮醫(yī)藥健康國(guó)際化平臺(tái)戰(zhàn)略作用，提升全球資源配置和整合能力，堅(jiān)持高水平引進(jìn)來(lái)，著力解決醫(yī)藥原材料、國(guó)外尖端藥物、先進(jìn)治療技術(shù)和高端裝備等“卡脖子”難題，不斷增強(qiáng)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈韌性和安全水平，為增進(jìn)人民健康福祉、推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)貢獻(xiàn)力量。
5月11日9時(shí)，國(guó)藥國(guó)際旗下公司將地夫可特專車專程送抵北京協(xié)和醫(yī)院
此次僅用62個(gè)工作日即從臨床需求提出到采購(gòu)備貨、獲批并實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用。“項(xiàng)目的高效完成，是政府部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、進(jìn)口企業(yè)等共同努力的結(jié)果。”周頌接受《科技日?qǐng)?bào)》采訪時(shí)說(shuō)，“《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》《支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開(kāi)放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》等相關(guān)政策落地，打通了進(jìn)口過(guò)程中的難點(diǎn)堵點(diǎn)，頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)出申請(qǐng)很關(guān)鍵，企業(yè)利用其創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈為藥品進(jìn)口提供保障。”
當(dāng)天，從全國(guó)各地趕來(lái)的8位患兒家屬順利拿到地夫可特藥品?！?/span>這款盼望已久的藥終于等到了。”患兒家屬王先生說(shuō)，“現(xiàn)在有更多的用藥選擇，我們一家都覺(jué)得治療有了希望。”
我國(guó)現(xiàn)有各類罕見(jiàn)病患者近2000萬(wàn)人，每年新增患者超20萬(wàn)。自2019年起，國(guó)藥國(guó)際依托全球網(wǎng)絡(luò)及多年在罕見(jiàn)病藥品領(lǐng)域的深耕細(xì)作，協(xié)同北京協(xié)和醫(yī)院已完成腎上腺皮質(zhì)癌藥物米托坦、難治性癲癇藥物氯巴占等罕見(jiàn)病用藥批量臨時(shí)進(jìn)口，今年2月在北京天竺綜合保稅區(qū)成功完成地夫可特首批備貨入庫(kù)，這是國(guó)務(wù)院去年定位天竺綜保區(qū)為罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)后入庫(kù)的首批罕見(jiàn)病藥品。
讓罕見(jiàn)被看見(jiàn)，國(guó)藥人一直在路上。國(guó)藥國(guó)際與北京協(xié)和醫(yī)院攜手造福罕見(jiàn)病患者，人民日?qǐng)?bào)、央視、北京電視臺(tái)等報(bào)道。